La rétinopathie des prématurés (RDP) est une cause de cécité importante
chez les bébés nés prématurément recevant des soins intensifs. Les
statistiques mondiales montrent que pratiquement 40 % des cas de cécité
périnatale peuvent être attribués à la RDP. La croissance anormale de
vaisseaux sanguins rétiniens semble être l'étiologie de la RDP et le
seul traitement ces dernières années est le traitement laser ou la
cryothérapie.
Néanmoins, ces méthodes détruisent la partie périphérique de la
rétine, induisant souvent une perte de la vision périphérique. Ainsi, de
nouveaux traitements ou des mesures préventives sont nécessaires. Des
scientifiques sous l'égide de l'initiative
PREVENTROP
(«New approach to treatment of the blinding disease Retinopathy of
Prematurity (ROP)»), financée par l'UE, tentent de résoudre ce problème.
La stratégie préventive se base sur le remplacement des facteurs in
utero perturbés lorsque le bébé naît prématurément. Une molécule
importante est le facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-I) et
les travaux préliminaires indiquent que le remplacement d'IGF-I à des
taux normaux empêcherait la RDP.
L'objectif général de l'étude PREVENTROP est d'évaluer leur approche
dans les modèles animaux et de procéder ensuite aux essais cliniques
pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et la sécurité
de l'administration de l'IGF-I. Jusqu'à présent, le consortium a tenté
d'évaluer son efficacité en administrant le facteur de croissance
jusqu'à ce que la production endogène atteigne des taux normaux.
L'évaluation continue des différents paramètres a entraîné la
détermination d'une dose sûre d'IGF-I chez les bébés prématurés qui sera
mise en application dans une étude européenne multi-centrique. Les
partenaires ont déjà développé une méthode pour mesurer les taux d'IGF-I
rapidement qui ne requiert qu'une petite quantité de sang.
Le résultat du projet PREVENTROP est le développement d'un
médicament orphelin conçu pour traiter les RDP chez les bébés
prématurés. Étant donné la nature destructive des interventions
existantes et que le handicap visuel est un problème à vie, ce
médicament semble capable de stopper la progression de la maladie.