Les pneumopathies interstitielles de l'enfance

Chaque année, l'Europe enregistre un ou plusieurs cas sur 100 000 de pneumopathies interstitielles de l'enfance. Pour ces patients, le pronostic est souvent mauvais et la qualité de vie ne peut être déterminée.

La pneumopathie interstitielle de l'enfance étant rare et complexe, son diagnostic est difficile et aucune cure approuvée n'existe actuellement. En plus de son manque de critères diagnostiques standardisés, le traitement nécessite l'utilisation de médicaments non approuvés, étant donné que les exigences de conduite des essais cliniques sont trop strictes.

Grâce à un réseau paneuropéen, le projet CHILD-EU, financé par l'UE, conduit des essais cliniques randomisé la pneumopathie interstitielle de l'enfance et établira une base de données des patients normalisée ainsi qu'une biobanque. Les scientifiques visent à combler les lacunes en termes de connaissances et à développer des directives factuelles pour un diagnostic plus rapide et une gestion clinique efficace de la maladie.

Les membres de CHILD-EU ont établi avec succès une base de données en ligne et un système de biobanque. Les cas de pneumopathies interstitielles de l'enfance peuvent être enregistrés tout en conservant l'anonymat des données afin de garantir un suivi à long terme ainsi qu'une disponibilité du biomatériel et des données. Les chercheurs ont également harmonisé le traitement du biomatériel et des procédures de stockage au niveau international. Ces protocoles et la liste de vérification des meilleures pratiques pour le diagnostic sont actuellement disponibles sur le site web du projet.

L'enregistrement des données concernant les patients a démarré en mars 2014; aujourd'hui, plus de 300 cas provenant de différents sites font partie de la base de données. Notamment, des paramètres clés ont été sélectionnés pour suivre les résultats concernant les essais observationnels à venir sur des cas de pneumopathies interstitielles de l'enfance. Une fois les approbations requises obtenues, les chercheurs évalueront l'efficacité de l'hydroxychloroquine et du traitement stéroïde systémique oral dans l'atténuation des symptômes de pneumopathies interstitielles de l'enfance.

À la fin du projet CHILD-EU, les données obtenues à partir de patients bien caractérisés devraient fournir un aperçu sur l'étiologie de ces maladies. Cela permettrait d'optimiser les protocoles pour un diagnostic plus rapide et un traitement efficace de ces patients. Ces directives factuelles contribueraient également à obtenir des approbations pour des médicaments actuellement non approuvés. À terme, cela devrait améliorer la qualité de vie des patients et de leur famille.