L'anémie associée à l'insuffisance rénale chronique est une complication grave touchant des millions de patients européens. En utilisant des matrices anticalines, une étude de l'UE tente de développer une nouvelle thérapie permettant de soigner cette pathologie.
L'anémie fonctionnelle ferriprive est caractérisée par des
concentrations sanguines élevées d'hepcidine. L'hepcidine est un peptide
qui régule l'entrée du fer dans la circulation sanguine. Les
concentrations élevées d'hepcidine mènent à une accumulation en fer au
niveau des cellules et à une disponibilité en fer réduite pour la
production de globules rouges, ou l'érythropoïèse.
Une approche thérapeutique de l'inhibition d'hepcidine conduira à l'érythropoïèse accrue, normalisant ainsi les concentrations d'hémoglobine et inversant l'anémie. Le projet
EUROCALIN («European consortium for anticalins as next generation high-affinity protein therapeutics»), financé par l'UE, vise à développer et à mettre cette approche à l'essai.
Les partenaires de quatre pays de l'UE ont déjà développé et procèderont à des essais cliniques pour un candidat thérapeutique innovant qui concurrence l'hepcidine. Il s'agit du liant spécifique appelé anticaline. Cette nouvelle protéine dérivée de matrice provient de la famille de protéines liantes dénommées lipocalines.
D'importants progrès accomplis lors des trois premières années ont conduit le projet au point de départ de l'étude clinique. La validation de principe consistant à inverser l'anémie par l'hepcidine inhibitrice a été démontrée sur les animaux. En l'espace de deux semaines, l'anticaline spécifique de l'hepcidine a inversé l'anémie chez les rats. Le risque d'immunogénicité du médicament était faible.
Une étude de toxicité sur 28 jours a établi la sécurité du médicament. Aucune accumulation de tissu ou d'effets néfastes n'ont été observés, y compris pour le groupe avec le taux le plus élevé quant à la dose administrée. L'équipe a établi le processus de fabrication pour le médicament et produit des matériaux pour l'étude en phase I. L'étude clinique en phase I de PRS-080-PEG30 sur des volontaires sains a été approuvée.
Le projet réunit les efforts de recherche des universités et de l'industrie européennes dans le domaine des nouvelles matrices de protéines. Les thérapies anti-hepcidine promettent d'améliorer l'anémie et les réponses érythropoïétiques des patients. Elles peuvent réduire ou éliminer le besoin de réplétion de fer parentéral potentiellement toxique, ce qui représente un avantage pour les patients en Europe et au niveau international. La validation clinique d'un candidat médicamenteux thérapeutique sûr et efficace représente un domaine nécessitant un besoin médical élevé.
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