ProQR va annoncer des résultats de preuve de concept pour un nouveau traitement de la fibrose kystique

«Nous présenterons plus tard dans l'année les très bons résultats de PQ-010-002, une étude clinique de preuve de concept. Cela se fera dans le cadre de la conférence nord-américaine sur la fibrose kystique (NACFC),» a déclaré dans un communiqué de presse récent Daniel de Boer, directeur général de ProQR.

Les données préliminaires du second essai clinique, PQ-010-001, pourront également être communiquées pendant la conférence NACFC.

Des données précliniques avaient déjà été présentées en juin lors de la conférence européenne sur la fibrose kystique (ECFS), montrant que QT-010 avait provoqué «une restauration sans précédent de la fonction de la protéine CFTR (régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique) dans le cadre du test NPD (différence de potentiel nasal).» La mutation ∆F508 est connue pour provoquer la délétion de trois paires de base du gène codant CFTR, avec pour conséquence la production d'une protéine CFTR mal repliée et fonctionnant mal.

Pour les patients atteints de fibrose kystique, cette restauration du CFTR signifie potentiellement un arrêt de la progression de la maladie. Le traitement s'avère relativement léger, car QR-010 peut être auto-administré de façon simple avec un appareil aérosol portable, directement dans les poumons du patient. La molécule a obtenu la désignation de médicament orphelin, aux États-Unis et dans l'Union européenne. L'UE a également cofinancé son développement par le biais du projet H2020 PRO-CF-MED.Deux essais cliniques

PQ-010-002 et PQ-010-001 sont essentiels au futur succès de QR-010, et ProSR recrute actuellement des patients atteints de fibrose kystique pour pouvoir les conduire.

PQ-010-002, l'étude de preuve de concept, évalue l'effet de QR-010 sur le test NPD en mesurant l'activité de la protéine CFTF, en testant l'efficacité du transport du chlorure à travers les membranes cellulaires nasales. L'étude prévoit de recruter 16 patients homozygotes et hétérozygotes, avec la possibilité de recruter un deuxième groupe de 26 patients.

De son côté, PQ-010-001 est une étude de 28 jours de Phase 1b randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à dose croissante, en Amérique du Nord et en Europe. QR-010 sera administré par inhalation à 64 patients homozygotes trois fois par semaine et ce pendant quatre semaines, en vue d'évaluer l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique de doses ascendantes uniques et multiples de QR-010 inhalé. Les autres contrôles d'efficacité exploratoire comprennent des mesures du chlorure dans la sueur, du gain de poids et le score de symptôme respiratoire CFQ-R.

Un avenir prometteur

Le potentiel de QR-10 a déjà été reconnu par la FDA en juillet, lorsque ProQR a obtenu l'appellation Fast Track, un statut accordé aux médicaments qui sont en cours de développement pour des affections graves et qui ont le potentiel de répondre à un besoin médical insatisfait.

«Nous sommes très heureux d'avoir obtenu l'appellation Fast Track,» avait alors déclaré M. de Boer.  «Elle met en évidence le besoin médical insatisfait concernant la fibrose kystique et la nécessité de disposer de traitement innovants et plus efficaces. Nous sommes impatients de collaborer avec la FDA pour que les patients puissent bénéficier au plus vite de QR-010.»

Dans son dernier rapport financier, la société néerlandaise annonçait que sa trésorerie s'élevait à 85,5 millions d'euros au 31 mars, un montant suffisant pour assurer la continuité de ses activités jusqu'à la mi-2018.

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