Un médicament novateur pourrait apporter un nouvel espoir aux personnes atteintes de la maladie de Parkinson

La maladie de Parkinson touche entre sept et dix millions de personnes dans le monde. Ses symptômes, comme la perte de contrôle de la motricité, des troubles de l’humeur, des troubles cognitifs et des problèmes de langage et de déglutition, sont surtout provoqués par la diminution du taux de dopamine, une molécule présente dans le cerveau. Les traitements actuels mettent l’accent sur le rétablissement du taux de dopamine ou sur le contrôle des symptômes proprement dits.

Mais ces traitements n’arrêtent pas la progression de la maladie. Les neurones qui produisent la dopamine dans le cerveau continuent de disparaitre et tous les traitements finissent par devenir inefficaces. Cependant, des études initiales ont montré qu’une protéine appelée Facteur humain recombinant neurotrophique de la dopamine cérébrale (CDNF) permettrait de soulager les symptômes de la maladie de Parkinson, voire d’enrayer sa progression. Ce médicament expérimental est au cœur d’un des volets du projet TreatER, partiellement financé par l’UE, volet qui porte sur l’étude clinique du traitement de la maladie.

Le projet expérimente actuellement une CDNF naturelle dans le cadre des premiers essais sur des sujets humains d’une étude clinique randomisée de phase 1-2 menée dans trois centres hospitaliers universitaires européens. Dans la mesure où la CDNF est une protéine, le corps ne la transporte pas jusqu’au cerveau si elle est injectée, ou ingérée sous forme de comprimé. Dans cette étude, le traitement expérimental est donc directement administré au niveau du cerveau grâce à l’implant d’un système de libération du médicament adapté aux personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

Actuellement, Herantis, partenaire du projet, lance également un programme de développement d’une CDNF non invasive afin d’élargir l’application de la CDNF à la maladie de Parkinson et éventuellement de l’étendre au traitement d’autres maladies neurodégénératives.

«Une CDNF non invasive est un ajout important à notre portefeuille de brevets et accroit la force et la valeur de notre programme CDNF» déclare Pekka Simula, directeur général de Herantis, dans un communiqué de presse publié sur «GlobeNewswire». «Sur la base d’un ensemble de données précliniques détaillées et rigoureuses, nous pensons que la CDNF peut faire la différence dans le traitement de la maladie de Parkinson et nous sommes impatients d’examiner ce que peuvent apporter les nouvelles possibilités d’administration non invasives afin de commercialiser le meilleur produit possible pour le bien des patients».

La CDNF et ses mécanismes

La CDNF est une protéine naturellement présente dans le sang et le fluide cérébrospinal des êtres humains. Dans les études précliniques, il a été montré qu’elle réduisait les symptômes moteurs et non moteurs de la maladie de Parkinson et qu’elle pouvait enrayer sa progression.

Les études ont démontré que ce facteur neuro-protecteur puissant était efficient via un certain nombre de mécanismes qui sont significatifs pour cette maladie. Il protège les cellules contre le stress du réticulum endoplasmique qui, à terme, peut provoquer la mort de la cellule. Quand elles reçoivent de la CDNF, les cellules ayant subi un stress récupèrent, et les neurones synthétisant de la dopamine reprennent la production de la molécule. La CDNF permet également de réduire l’impact des protéines toxiques comme l’alpha-Synucléine et de diminuer l’inflammation des tissus cérébraux, ce qui contribue à freiner la dégénérescence et la disparition des neurones synthétisant la dopamine.

«Nous avons précédemment démontré que la CDNF protège les neurones et aide à leur récupération en cas de dégénérescence, de neuro-inflammation et de stress du réticulum endoplasmique, éléments qui contribuent de manière critique au développement des maladies neurodégénératives» explique le professeur Mart Saarma de l’Université d’Helsinki, coordinateur du projet. «Nos découvertes récentes sont une opportunité de cibler de nombreuses indications, outre celles de la maladie de Parkinson, avec une administration plus simple et une distribution plus large, tout en conservant tout le potentiel de la CDNF».

Ayant à peine atteint la moitié de la période de trois ans qui lui est impartie, le projet TreatER (Clinical study in Parkinson’s disease with two unique goals: 1) Proof-of-concept of CDNF protein for disease modification; 2) Validation of clinically tested device for intracerebral drug delivery) s’approche à grand pas de son objectif qui est de mettre au point un traitement novateur pour soigner la maladie de Parkinson.

Pour plus d’informations, veuillez consulter:
site web du projet TreatER