Les cellules souches: la solution contre les maladies musculaires dégénératives

Les récents progrès effectués par une recherche financée par l'UE, menée dans le cadre du projet ENDOSTEM, ont permis d'entrevoir la possibilité de réparer les tissus endommagés en utilisant des CS, un traitement qui pourrait améliorer la qualité de vie de milliers de personnes.

Les CS sont uniques grâce à leur capacité à s'auto-régénérer; elles peuvent effectivement se diviser et produire des copies identiques indéfiniment. Elles sont donc différentes des cellules spécialisées, comme les cellules sanguines, qui ne peuvent se répliquer et peuvent donc sérieusement être endommagées au cours d'une maladie ou suite à une blessure. Bien que relativement rares, on trouve des CS dans pratiquement tous les tissus; dans les muscles squelettiques par exemple, elles représentent 5% de tous les noyaux.

Le projet ENDOSTEM, qui a reçu un financement de près de 12 millions d'euros de l'UE, a tenté de trouver de nouvelles méthodes pour stimuler les CS situées dans des tissus endommagés dans l'intention de stimuler l'autoréparation. Plusieurs partenaires de projet ont identifié l'existence de différentes CS coexistant au niveau du muscle squelettique, ce qui pourrait fournir une nouvelle source de cellules à exploiter pour la régénération des muscles dystrophiques.

Le projet s'est également concentré sur le développement de méthodes de reproduction des signaux physiologiques qui facilitent la mobilisation des CS. Certaines molécules, comme le monoxyde d'azote (ou oxyde nitrique), ont le potentiel de déclencher l'activation physiologique des CS, qui peuvent ensuite être utilisées pour la restauration des tissus endommagés. L'équipe ENDOSTEM a tenté d'identifier le signal correct nécessaire et a vérifié que ce dernier pouvait être transmis aux CS lorsque le tissu est endommagé.

Des études précliniques sur les composants sélectionnés ont été effectuées, et deux se trouvent actuellement en phase d'essais cliniques. Ces composants sont fondés sur l'association de molécules qui libèrent de l'oxyde nitrique au médicament anti-inflammatoire ibuprofen, et à l'inhibiteur d'histone déacétylase (HDAC), la givinostat. Une étude sur un troisième médicament, la N-acétylcystéine ou acétylcystéine (un antioxydant), vient d'être finalisée et les essais cliniques devraient démarrer dans les mois à venir.

La recherche a des applications potentielles pour de nombreuses maladies dégénératives, ainsi que pour la dystrophie musculaire, terme que l'on utilise pour décrire un groupe de troubles génétiques qui affectent différents muscles du corps humain. Cette maladie, qui entraîne la détérioration progressive des tissus musculaires, peut être maligne ou bénigne. Tous les types de dystrophies sont rares, mais des dizaines de milliers de personnes souffrent de maladies de ce type en Europe.

Le projet cible les cellules souches du muscle cardiaque car le coeur est souvent atteint dans les cas de dystrophie musculaire. Les chercheurs sont convaincus qu'en approfondissant leurs connaissances quant au traitement des effets cardiaques associés à la dystrophie musculaire, ils pourront les appliquer à des maladies cardiaques connexes plus courantes.

Le projet ENDOSTEM, qui s'étale sur cinq ans, s'achèvera fin 2014.